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2026 年 6 月 3 日，聚焦 iPSC 衍生细胞治疗神经疾病的浙江霍德生物工程有限公司（霍德生物）传来重磅消息：其自主研发的全球首款人前脑神经前体细胞注射液 hNPC01，正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定，适应症为基底节缺血性卒中引发的长期运动功能障碍。

FDA 在官方授予函中明确，将为 hNPC01 的后续开发提供全程紧密指导，包括第一时间组织 RMAT 专项综合会议，协助制定商业化生产与临床开发的加速方案，助力企业高效完成获批所需的核心证据积累。

值得一提的是，hNPC01 是全球前脑神经前体细胞赛道首个获 RMAT 认定的产品，同时也是全球针对脑卒中致长期运动功能障碍领域首个获此认证的再生疗法，双重 “全球首个” 标志着中国 iPSC 细胞治疗技术跻身国际前沿行列。

RMAT 认定：为未满足医疗需求开启 “超级绿色通道”

RMAT 认定是 FDA 依据《食品、药品和化妆品法案》第 506 (g)(8) 条设立的加速通道，核心面向治疗严重 / 致命疾病、且能填补临床空白的再生医学产品，可大幅缩短研发与审评周期。对 hNPC01 而言，此次认定意味着四大核心优势：

1. 定制化监管指导：获得 FDA 高频次专属沟通，覆盖临床试验设计、数据标准等关键环节，精准优化研发路径，少走弯路；

2. 滚动提交上市申请：无需等待全部研究数据完成，可分阶段递交成熟数据，显著压缩审评耗时；

3. 优先上市资格：后续可申请优先审评或加速批准，凭借中期积极数据即可推进上市进程；

4. 同情用药通道：提前纳入 “扩大使用” 范围，让无有效治疗方案的重症患者提前获益。

FDA 授予该认定的核心依据，是脑卒中后遗症领域存在巨大未满足医疗需求，且 hNPC01具备填补这一空白的明确潜力。

百亿级临床缺口：脑卒中后遗症患者的困境

脑卒中后遗症是全球重大公共卫生难题，目前全球患者总量近 1 亿，中国现存患者超 2000 万，每年新发约 400 万例。临床痛点尤为突出：发病 1 年后进入慢性期，现有手段无法实现有效神经修复，约 50% 患者将终身残疾。此外，颅脑损伤、脑瘫等前脑损伤或退行性疾病，同样缺乏对因治疗方案。

机制研究显示，hNPC01 可在体内分化为功能性神经元，重建脑区神经环路，同时修复受损原有环路，为这类难治性神经疾病提供全新修复策略，相关成果已发表于《自然通讯》。

临床数据亮眼：hNPC01 安全性与疗效双重验证

I 期临床：长期随访显示安全有效

hNPC01 已完成 I 期临床终点随访，涵盖 20 名发病 6 个月至 5 年的缺血性脑卒中后遗症患者，最长随访达 18-24 个月。数据证实产品安全性可控，且目标亚组患者运动功能持续改善：

• 12 个月时，患者平均 FMMS 评分提升 16 分；

• 18 个月时，92% 以上患者达到显著临床改善，54% 患者残疾等级降低一级；

• 语言功能障碍患者（IIT 研究）100% 实现语言功能改善；

• 功能恢复典型案例：2 名患者摆脱轮椅可站立短距离行走，3 名患者手指恢复分指、握球能力，4 名患者患侧手臂可举过头顶；

• 生活能力提升：3 人重返工作岗位，1 人恢复劳动能力，10 人无需日常照护、可独立外出或承担简单家务。

II 期临床：完成给药进入随访

hNPC01 治疗缺血性脑卒中后遗症的 “十四五” 国家项目 —— 研究者发起的盲态对照 II 期临床（IIT II 期），已完成全部 20 例患者给药，正式进入随访阶段。截至 2026 年 6 月 1 日，3 例患者完成术后 6 个月随访，5 例完成 3 个月随访，9 例完成 1.5 个月随访，进展符合预期。

企业发声：加速全球布局，惠及全球患者

霍德生物临床医学高级副总裁张淑宁博士表示：“hNPC01 作为全球首款有望攻克脑卒中、颅脑损伤致长期运动障碍的前脑神经细胞产品，继此前获得 FDA 快速通道资格后，再获 RMAT 认定，充分体现了国际监管机构对产品创新性与临床价值的高度认可。” 她强调，公司将依托全球监管支持，深化与临床专家、行业伙伴及监管机构的协作，优化生产工艺与临床方案，加快多适应症、多地区的注册进程，严守合规底线，保障产品质量稳定、安全有效。“我们始终以患者为核心，全力推动这款创新疗法早日上市，为全球神经疾病患者带来新的治疗希望。”