士泽生物通用型细胞新药治疗帕金森病注册临床II期全部入组完成

2026 年 7 月，士泽生物医药有限公司（下称 “士泽生物”）对外公布，企业自主研发的异体现货型 iPSC 来源多巴胺能神经前体细胞注射液 XS411，用于原发性帕金森病治疗的全国多中心 II 期注册临床试验，已经圆满完成全部受试者入组工作。

本次研究采用国际公认的 PROBE 试验设计，即前瞻性、随机、开放标签、盲法终点评估模式。相较于传统单臂开放临床试验，该方案能够产出证据等级更高的循证医学数据。在充分适配细胞治疗临床实操特点的基础上，依托随机分组与盲态终点评价机制进一步夯实研究严谨性，为后续 III 期注册试验以及新药上市申报积累扎实、可信的疗效依据。

国家科技重大专项加持，国家神经疾病医学中心领衔开展研究

帕金森病是全球第二大神经退行性疾患，国内患病总人数位居全球首位。现阶段临床现有治疗手段，对中晚期帕金森病干预效果有限，仅可对症改善症状，既不能延缓，更无法逆转多巴胺能神经元进行性退变，疾病修饰类有效治疗方案长期处于空白状态。

XS411 细胞注射液依托 iPSC 技术体系，先将人体体细胞重编程得到诱导多能干细胞，再通过定向诱导分化，制备高纯度多巴胺能神经前体细胞；产品借助立体定向手术移植至患者脑部，实现功能性神经细胞再生，重建受损神经环路。区别于市面上传统对症干预手段，该产品属于针对发病根源的对因治疗方案。

这项 II 期注册临床试验经国家药品监督管理局批复开展，由国家神经疾病医学中心 —— 首都医科大学附属北京天坛医院牵头，国内帕金森病领域知名专家冯涛教授出任主要研究者，集结北京协和医院、苏州大学附属第二医院、江苏省人民医院、四川大学华西医院等多家国内顶尖临床中心共同实施。该项目也是国内首个由国家神经疾病医学中心牵头，针对原发性帕金森病开展的 iPSC 衍生细胞注册临床试验。

XS411 新药项目入选国家科技重大专项 “创新药物研发” 专项，由士泽生物作为牵头单位，联合同济大学、中国食品药品检定研究院、首都医科大学附属北京天坛医院、北京协和医学院等多家单位协同攻关。这也是国内首个聚焦通用型 iPSC 衍生细胞药物治疗帕金森病的国家级科技重大专项。项目落地实施，意味着我国帕金森病通用型 iPSC 细胞新药正式纳入国家重大科技攻关布局，代表国内重大脑疾病细胞治疗领域，完成从原创技术突破、通用型新药研发、注册临床验证再到国家战略布局的完整跨越式发展。

本次 II 期研究入组对象为中重度原发性帕金森病患者，全部受试者入组工作已经收官。后续项目组将从临床功能评估、分子影像学检测等多个维度开展长期随访，系统评价 XS411 脑内移植的治疗效果与长期安全性。中晚期帕金森患者长期依靠左旋多巴类药物控制病情，但随着病程推移，剂末现象、开关效应、异动症等并发症会相继出现；现有药物只能缓解外在症状，无法阻止多巴胺能神经元持续损伤。而 XS411 细胞替代疗法，可从疾病病因层面补充缺失的多巴胺能神经元，补齐中晚期帕金森临床上尚未被满足的巨大治疗缺口。

构建差异化核心优势，兼具国内领跑实力与全球化发展潜力

XS411 注射液已先后拿到中国 NMPA、美国 FDA 的注册临床试验许可，全程一次性通过审评，无需补充资料。在全球范围内，以帕金森病为代表的中枢神经系统 iPSC 细胞新药赛道中，士泽生物已经搭建起全链条核心竞争力。

企业专注中枢神经系统（CNS）创新药物研发，重点布局帕金森病、脊髓损伤、肌萎缩侧索硬化等存在显著临床缺口的重大危重神经疾病。公司现已建成并运营超 5000㎡研发实验室、B+A 级 GMP 生产基地与独立质控中心，硬件配套体系完整。多条自研临床级 iPSC 细胞治疗管线完成核心 CMC 工艺开发，搭建起全套临床级生产工艺与质量管控体系，已经完成多款 GMP 级别 iPSC 分化神经前体细胞产品的注册临床批生产，并且支撑多个项目在多家临床中心顺利完成受试者给药。

截至目前，士泽生物累计斩获 9 项中、美药监机构颁发的通用型细胞治疗神经系统疾病临床试验批件，多款核心产品同步推进注册临床，无论研究质量还是研发推进速度，均处在行业第一梯队，部分产品有望冲击全球首创。资本层面，企业连续六年完成多轮融资，累计融资规模超十亿元，获得峰瑞资本、启明创投、礼来亚洲基金、红杉中国、三生制药、中国国有资本风险投资基金、苏产投社保基金等头部创投、产业资本、国家级及地方战略基金持续投资加持。

加速临床转化与产业化，全力冲刺国产 iPSC 细胞药上市

本项试验主要研究者、首都医科大学附属北京天坛医院冯涛主任谈到：现阶段帕金森依旧缺少能够逆转病程的治疗手段，iPSC 来源多巴胺能细胞替代疗法，是全球神经再生医学最具前景的发展方向之一。本次 II 期试验完成全部入组，将为这一创新疗法提供高等级循证证据，助力全新治疗方案早日获批落地，帮助中晚期帕金森患者改善症状、提升生存质量，有望改变疾病进展轨迹。

士泽生物创始人李翔博士表示，《国民健康 “十五五” 规划》将细胞治疗列为生物医药战略前沿方向，XS411 入选国家科技重大专项，正是国家层面对细胞新药研发与临床转化的战略支持体现。XS411 II 期临床试验完成全部受试者入组，标志士泽生物通用型 iPSC 细胞替代疗法研发跨入全新关键节点，也反映出国内 iPSC 再生医学正在加速走向临床应用与产业化落地。未来公司团队将持续深耕研发，加快新药开发与注册申报节奏，全力推动这款国产通用型 iPSC 帕金森细胞治疗药物早日获批上市，让中国原创细胞治疗技术惠及国内外广大帕金森病患群体。