北京天坛医院启动干细胞衍生物脑卒中Ⅱ期试验

脑卒中进入后遗症期后，如何进一步改善运动功能，一直是临床研究的重要方向。

近日，一项针对缺血性卒中后遗症期的新临床试验完成首次公示。研究由首都医科大学附属北京天坛医院牵头，采用随机、双盲、安慰剂平行对照设计，计划在国内入组200例患者。

值得关注的是，这项研究已经进入Ⅱ期临床试验，主要观察的也不再只是安全性，而是患者接受治疗后，运动功能能否出现改善。

200例Ⅱ期，重点看运动功能有没有变化

这项研究登记号为CTR20263432，试验药物为“注射用经应激诱导的间充质干细胞衍生物（ALT001）”，适应症为缺血性卒中后遗症期。

研究计划入组200例患者，随机接受试验药物或安慰剂治疗，并进行双盲观察。其中，一个很重要的指标是治疗后第12周Fugl-Meyer运动功能评分较基线的变化。

Fugl-Meyer评分是脑卒中研究中常用的运动功能评价工具，主要用于观察患者肢体运动功能恢复情况。

除此之外，研究还设置了改良Rankin量表（mRS）、美国国立卫生研究院卒中量表（NIHSS）、Barthel指数等指标，从不同角度评估患者的神经功能、日常生活能力和功能恢复情况。

也就是说，这次Ⅱ期试验要回答的问题已经相当具体：治疗后，患者的肢体运动功能能不能获得可测量的改善？

它和直接输注MSC不完全一样

这里有一个容易被忽略的地方。ALT001虽然与间充质干细胞技术有关，但其规范名称是“经应激诱导的间充质干细胞衍生物”，因此不能简单理解成常见的“静脉输注间充质干细胞”。

过去几年，脑卒中的细胞治疗研究已经涉及骨髓、脐带等不同来源的间充质干细胞，也探索过静脉输注、局部给药等不同方式。现在，研究开始进一步延伸到干细胞衍生物。

从安全性探索，继续走向功能验证

对于脑卒中细胞治疗来说，Ⅱ期是一个值得关注的阶段。

早期Ⅰ期研究通常首先回答“能不能安全地用”，而进入更大样本、随机对照的Ⅱ期后，研究重点会进一步转向：这种治疗能不能真正给患者带来功能上的获益。

此次研究计划入组200例，并采用随机、双盲、安慰剂对照设计，正是在提高证据强度。当然，目前这项研究仍处于临床试验阶段，登记状态显示进行中、尚未招募，现在还没有Ⅱ期疗效结果。

但它至少说明，围绕脑卒中后遗症期的干细胞相关治疗，国内研究正在从早期探索继续向更严格、更大样本的临床验证推进。

总结

脑卒中后的神经功能恢复，是再生医学长期关注的方向之一。

北京天坛医院此次牵头开展的Ⅱ期试验，把研究对象明确到了缺血性卒中后遗症期，把样本扩大到200例，并把12周运动功能变化作为重要观察指标。

从直接使用干细胞，到进一步开发干细胞衍生物；从早期安全性观察，到随机、双盲、安慰剂对照的Ⅱ期验证——研究正在一步步回答更具体的问题。

接下来真正值得看的，是这200例患者完成研究后，能否拿出可靠的功能改善数据。